“Ho vissuto tutta la mia vita con la colite ulcerosa. Diagnosticata a 13 anni, è stata prima considerata una normale colite spastica. Finché un giorno, alle scariche diarroiche continue, si aggiunse il sangue. A questo punto, dopo aver scartato le emorroidi per la copiosità delle perdite, gli esami in ospedale avevano confermato la diagnosi: si trattava di rettocolite ulcerosa. Una malattia che mi ha limitato molto nella vita sociale e professionale. Ho dovuto rinunciare ad aprire una scuola di danza, che è sempre stato il mio sogno. E anche fare la commessa era diventato un problema, per le continue urgenze di dover andare in bagno. E non dimenticherò mai quella volta che non sono riuscita a trattenermi, mentre ero in auto con il mio fidanzato, che sarebbe poi diventato mio marito: una vergogna indescrivibile! Per fortuna esistono oggi delle terapie che consentono la convivenza con questa malattia, che è diventata ormai la mia coinquilina… Ma è importante che venga conosciuta da tante persone per eliminare lo stigma che ancora esiste…”.
Claudia è una delle tante testimoni che hanno voluto dare un volto a questa malattia, la colite ulcerosa, per la quale finalmente si può somministrare un farmaco (ustekinumab), appena approvato e rimborsato, utilizzato finora solo per il morbo di Crohn. Colite ulcerosa e morbo di Crohn sono definite malattie infiammatorie croniche intestinali o MICI (IBD, Inflammatory Bowel Diseases). Di queste patologie donnainsalute aveva già presentato la Campagna d’informazione “Fatti più in là” (https://www.donnainsalute.it/2020/11/fatti-piu-in-la-per-informare-sulle-malattie-infiammatorie-dellintestino/). Questo farmaco è il capostipite della nuova classe di anticorpi monoclonali che agiscono contemporaneamente su due interleuchine: IL-12 e IL-23, importanti nel processo infiammatorio, responsabile delle Mici. «In Italia, sono circa 130 mila le persone colpite da colite ulcerosa, delle 250 mila che soffrono di malattie infiammatorie croniche intestinali. L’incidenza della malattia, intorno ai 10-12 casi su 100 mila, è in linea con quanto si osserva nel resto d’Europa, con maggiore presenza tra i 20 e i 40 anni», puntualizza Flavio Caprioli, segretario generale IG-IBD, Italian Group for the study of Inflammatory Bowel Diseases, l’Associazione scientifica dei clinici esperti di queste malattie.
«Considerando la natura dei sintomi, quali diarrea ricorrente, sangue o muco nelle feci, frequente stimolo all’evacuazione, dolori addominali, che dipendono dalla gravità dell’infiammazione e all’estensione del tratto di colon colpito, con l’alternarsi di episodi acuti seguiti da periodi di remissione clinica, la colite ulcerosa ha un impatto significativo sulla qualità di vita delle persone colpite», ha precisato Salvo Leone, Direttore Generale di AMICI Onlus, l’Associazione nazionale che tutela le persone affette da Malattie Infiammatorie Croniche dell’Intestino e i loro familiari. «Per chi soffre di MICI, le attività quotidiane o lavorative possono diventare complicate, come pure le relazioni personali e più intime. Sono malattie di cui non si parla, perché imbarazzanti, per via dei sintomi che le caratterizzano. Spesso i malati soffrono in silenzio e, considerando il fatto che sono patologie con disabilità non visibile, a volte rischiano il posto di lavoro per le numerose assenze a cui sono costretti». La gestione della colite ulcerosa è complessa; le aspettative e le prospettive dei pazienti non sono a volte completamente soddisfatte. «L’impatto della malattia sulla qualità di vita dei pazienti è notevole, sia dal punto di vista fisico che psicologico, sociale, familiare, emozionale, lavorativo», fa notare Paolo Gionchetti, Direttore del Dipartimento di Malattie infiammatorie Croniche Intestinali, IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna. «Il paziente deve essere al centro della nostra attenzione e dobbiamo capirne le esigenze e aiutarlo a vivere meglio. Per questo servono terapie che agiscono rapidamente, con un buon profilo di sicurezza. I pazienti hanno bisogno di essere curati in modo efficace per contrastare i sintomi più invalidanti, come l’urgenza evacuativa, il sanguinamento, la diarrea, la stanchezza, cercando sempre di personalizzare i nostri interventi terapeutici per soddisfare le esigenze del paziente».
Nello studio UNIFI-I, ustekinumab si è dimostrato rapido nell’azione: già dopo otto settimane, una percentuale significativa di pazienti trattati con la dose di induzione per via endovenosa era in remissione clinica rispetto al placebo. Alla settimana 44, i pazienti che avevano risposto al farmaco ed erano stati trattati con la dose di mantenimento per via sottocutanea ogni 8 settimane, mostravano remissione clinica nel 44 per cento dei casi. Lo studio UNIFI-LTE ha confermato che la maggior parte dei pazienti è stata in grado di mantenere uno stato di remissione duraturo, fino alla 92a settimana: risultano in remissione sintomatica circa 2 pazienti trattati su 3. Inoltre, dopo 152 settimane di trattamento, il 55,2 per cento dei pazienti presenta remissione dei sintomi, nel 96,4 per cento dei casi, senza l’uso di corticosteroidi.
«Anche un’esperienza italiana ha confermato l’efficacia di ustekinumab in un gruppo di pazienti con tassi di risposta e persistenza in trattamento rispettivamente dell’82 e dell’87%», ha spiegato Ambrogio Orlando, Direttore Malattie Infiammatorie Croniche dell’Intestino (MICI), Azienda Ospedaliera Ospedali Riuniti Villa Sofia-Cervello, Palermo. «L’efficacia di ustekinumab nella colite ulcerosa è ampiamente documentata anche in studi di real-life, sia nel breve che nel lungo termine, in altri gruppi con alti tassi di risposta e remissione libera da steroide e di significativa persistenza in trattamento». In considerazione della sua efficacia e sicurezza ustekinumab dovrebbe essere impiegato nella colite ulcerosa già a partire dalle prime linee di trattamento e non in quelle più tardive per l’alta probabilità di avere tassi di remissione ancora più alti.»
Infine, merita un cenno la flessibilità di somministrazione: il trattamento con il farmaco deve essere iniziato con una singola dose per via endovenosa, a cui fa seguito, dopo 8 settimane, la prima somministrazione sottocutanea, seguita dalle successive ogni 12 settimane. Nel caso di pazienti che non rispondano alla dose ogni 12 settimane è possibile aumentare la frequenza ogni 8 settimane. «Il trattamento della colite ulcerosa rappresenta una vera sfida, non solo clinica ma anche organizzativa», ha aggiunto Americo Cicchetti, Direttore di ALTEMS, Alta Scuola di Economia e Management dei Sistemi Sanitari. «Siamo di fronte a una patologia che al momento non ha una terapia risolutiva, per cui gli attuali trattamenti rallentano lo stato infiammatorio e le complicanze. Da una ricerca ALTEMS, in collaborazione con AMICI Onlus, abbiamo evidenziato come il costo medio totale annuo per paziente ammonti a 746,54 euro. Valutando anche le perdite di produttività, i costi raggiungono 2.258,88 euro per paziente. Alla luce del monitoraggio settimanale ALTEMS sull’impatto del Covid-19 sui sistemi regionali, è emerso come trattare pazienti, ove possibile, in setting non ospedalieri generasse un impatto importante sui costi e sull’organizzazione».
«In tutto il mondo ci sono milioni di persone che convivono con malattia di Crohn e colite ulcerosa», ha concluso Loredana Bergamini, Direttore Medico di Janssen Italia. «Molto spesso queste persone, oltre a dover convivere con sintomi debilitanti tipici di queste malattie, devono fare i conti con lo stigma, l’isolamento e l’impossibilità di vivere con serenità la quotidianità. Proprio per questo c’è bisogno di opzioni terapeutiche che forniscano una remissione di lunga durata e la nuova approvazione per ustekinumab è un passo ulteriore nel raggiungimento di questo obiettivo».
di Paola Trombetta
