Un documento per rendere i pazienti protagonisti a vantaggio della salute di tutti, includendoli nella ricerca clinica e nella sperimentazione dei farmaci. È stato presentato ufficialmente in Senato dal Gruppo PRO4All, in occasione dell’evento: “Pazienti PROtagonisti per la salute di tutti”, su iniziativa della Senatrice Tilde Minasi con l’intento di implementare anche in Italia l’utilizzo dei dati raccolti direttamente dai pazienti nelle decisioni che riguardano la ricerca clinica e i percorsi regolatori dei farmaci. Il dibattito è stato focalizzato sull’utilizzo dei PROs (Patient Reported Outcomes), strumenti che raccogliendo la voce dei pazienti possono migliorare i percorsi di cura e supportare la sostenibilità del Sistema Salute.  Nato due anni fa grazie al supporto di Roche Italia, il Gruppo di lavoro PRO4All, composto da AIM, AIOM, AISM, FAVO, FICOG, SIN, UNIAMO e SDA Bocconi, ha presentato alle Istituzioni e ai tecnici i risultati del lavoro svolto fino ad oggi, che ha portato alla messa a punto di un manifesto di 6 punti (vedi box).

Quando è nato questo documento e quale importanza ha per le istituzioni e per i pazienti? Lo abbiamo chiesto alla senatrice Elena Murelli, Componente della Commissione Affari Sociali, prima firmataria del manifesto in questione, sottoscritto negli scorsi mesi anche dagli onorevoli: Elena Bonetti, Vanessa Cattoi, Luciano Ciocchetti, Simona Loizzo, Senatrice Beatrice Lorenzin, Professor Francesco Saverio Mennini, Senatrice Clotilde Minasi, Senatrice Elisa Pirro, Senatrice Ylenia Zambito, Senatore Ignazio Zullo.

«Il documento del manifesto PRO4All è nato dalla proposta delle Associazioni, dell’Università Bocconi e di altri Enti che fanno parte del Gruppo, per chiedere ai tavoli istituzionali di poter partecipare direttamente a tutte le attività per organizzare in modo più efficiente e rinnovare il nostro Sistema Sanitario Nazionale. All’interno del Gruppo PRO4All ci sono associazioni di pazienti che fanno parte del gruppo “La salute: un bene da difendere, un diritto da promuovere”; insieme è stato messo a punto questo disegno di legge che abbiamo presentato in Senato, per proporre al Ministero della Salute di far entrare nei tavoli decisionali le associazioni dei pazienti e le organizzazioni dei cittadini».
Quale riscontro vi aspettate da questa iniziativa e cosa rappresenta per i pazienti? «Vorremmo innanzitutto fare approvare questo documento prima possibile. Quando è stata approvata alla Camera e in Senato la proposta di legge sull’oblio oncologico, abbiamo esplicitamente chiesto che venisse calendarizzata al più presto anche quest’altra proposta, in modo da poterla portare a termine entro la legislatura. Dall’altro punto di vista, ora che ci sarà il rinnovo dell’AIFA (Agenzia Italiana del Farmaco), vorremmo inserire i rappresentanti delle Associazioni pazienti anche nei tavoli decisionali di questa agenzia, come già avviene dal 2005 all’interno dell’EMA (Ente Europeo del Farmaco). Partecipando direttamente alle decisioni, sia per la riorganizzazione del Sistema Sanitario, che per il miglioramento dei processi decisionali relativi alle cure delle singole patologie, i pazienti possono portare le loro esperienze di malattia e di cure, migliorando così gli approcci clinici e ottimizzando quelli terapeutici».

«I PROs, ovvero i dati sullo stato di salute del paziente che provengono dal paziente stesso, senza l’interpretazione del clinico, sono ampiamente impiegati in Usa dalla FDA (Food and Drug Administration) e in parte anche dall’Agenzia europea del farmaco ed è grazie al valore comprovato che tali strumenti hanno per il Sistema se numerosi Paesi europei stanno già adottando strategie innovative per garantire che la voce dei pazienti sia centralizzata nei processi decisionali e nelle politiche sanitarie», ha affermato Francesco De Lorenzo, Membro PRO4All e Presidente FAVO. «In Italia, invece, non esistono ancora delle linee di indirizzo o meccanismi strutturati per l’utilizzo e la valutazione di questi valori, grazie ai quali sarebbe possibile rilevare gli aspetti intangibili della patologia e dei trattamenti, contribuendo a una maggiore efficienza nella valutazione dei farmaci», ha proseguito Adele D’Amico, Membro PRO4All e Consigliere Direttivo AIM.

«Ormai è ampiamente provato che per migliorare il Servizio Sanitario Nazionale occorra mettere i bisogni e i diritti dei pazienti al centro delle decisioni di politica sanitaria. Per farlo, il Gruppo PRO4All sta lavorando da più di due anni per promuovere la necessità di raccogliere i dati dei pazienti basati sul vissuto che gli stessi hanno delle cure e dei servizi», ha spiegato Mario Alberto Battaglia, Membro PRO4All e Direttore Generale AISM. «Pertanto, l’impegno del nostro Gruppo ha visto in una prima fase lo sviluppo di alcuni lavori pubblicati su riviste scientifiche per ampliare la letteratura in materia di utilizzo dei PROs», ha aggiunto Massimo Di Maio, Membro PRO4All e Presidente Eletto AIOM. «Siamo certi che, basandoci su evidenze e dati scientifici solidi, si possa accelerare l’applicazione degli esiti di salute nell’ambito della ricerca clinica, ma anche la stesura di linee di indirizzo sulla raccolta, analisi e interpretazione dei PROs in fase valutativa dei trattamenti, auspicando una presenza istituzionalizzata dei rappresentanti dei pazienti negli Enti regolatori».
«Il paziente deve partecipare ai processi valutativi e organizzativi, portando il proprio punto di vista che va però sistematizzato con strumenti standardizzati e validati come i PROs e i PROMs (scale, strumenti e questionari per misurare la salute dei pazienti)», ha dichiarato Annalisa Scopinaro, Presidente UNIAMO e membro PRO4All. «Il nostro Paese garantisce universalmente l’accesso alle terapie, ma tenendo conto dell’innovazione crescente e della sostenibilità della stessa è possibile che l’Italia si faccia promotrice di nuove realtà e modelli, come stiamo facendo nelle malattie rare. L’ascolto del paziente permette di conoscere e valorizzare alcuni aspetti della terapia, nonché confrontare diversi trattamenti per la stessa patologia. L’impiego sistematico e standardizzato dei PROs, cioè di qualsiasi dato sullo stato di salute del paziente che proviene dal paziente stesso, permette ciò, ma il Sistema va armonizzato e reso adatto alla raccolta e utilizzo di questi strumenti».
«Quantificare situazioni e sintomi è fondamentale per non rischiare di sottostimare o sovrastimare l’effetto di un trattamento; per questo i PROs hanno un ruolo chiave anche nella pratica clinica», ha spiegato Valeria Sansone, Membro PRO4All e Delegata AIM. «Ecco quindi che la voce del paziente non è un semplice strumento in più, ma una necessità. In Italia la rete per le malattie neuromuscolari è piuttosto avanti in questo senso e anche nei centri della rete neuromuscolare europea è prevista da qualche anno la partecipazione di pazienti e di associazioni che li rappresentano. I clinici hanno oggi a disposizione validi strumenti che possono aiutare nella pratica quotidiana, ma occorre renderli obbligatori grazie all’intervento delle Istituzioni».
«Ad oggi, la conclusione a cui è giunto il Gruppo di lavoro PRO4All è che, per far crescere il valore della voce dei pazienti nell’ambito dei tavoli decisionali clinici e regolatori, occorre da un lato una armonizzazione e standardizzazione dell’uso di PROs e PROMs in ricerca clinica – ha concluso Carmine Pinto, Membro PRO4All e già Presidente FICOG – e dall’altro un impegno concreto da parte delle Istituzioni tecniche e politiche, per far sì che i pazienti siano al centro dei processi di valutazione in ogni fase dello sviluppo del farmaco. Facciamo quindi appello affinché questa opportunità venga colta anche dal nostro Paese, al fine di garantire i migliori standard di cura a tutti cittadini».

di Paola Trombetta

I sei punti del manifesto

Ecco la sintesi dei sei punti citati nel “Manifesto sui PROs”:

1. Il primo impegno, proposto all’attenzione delle Istituzioni e dei decisori politici, riguarda l’aggiornamento delle linee di indirizzo dell’AIFA in merito alla compilazione del dossier di prezzo e rimborso dei farmaci, per includere le segnalazioni dei PROs specifici per patologia.
2. Il secondo impegno prevede la presenza e la partecipazione attiva dei rappresentanti delle associazioni dei pazienti nella futura governance dell’AIFA, traendo esempio da alcune best practice consolidate a livello europeo.
3. Il terzo impegno chiede di sensibilizzare il mondo della ricerca clinica, la comunità scientifica, i comitati etici nazionali e territoriali e le Istituzioni sull’importanza di dare la massima diffusione agli esiti riferiti dai pazienti tramite Patient-Reported Outcomes Measures (PROMs), scale, strumenti, questionari che misurano le condizioni dei pazienti al di là del dato clinico di efficacia e sicurezza, come condizione fisica e cognitiva, benessere psichico ed emotivo, anche attraverso l’implementazione degli strumenti informatici necessari alla loro raccolta e utilizzo.
4. Il quarto punto intende promuovere una convergenza tra i protagonisti delle varie aree terapeutiche circa l’identificazione e la standardizzazione dei PROMs specifici per patologia, al fine di avviare una maggiore armonizzazione della disciplina.
5. La quinta proposta mira a sfruttare ogni veicolo normativo utile per divulgare il tema dei PROs e promuoverne l’uso sistematico nel SSN, per esempio dando seguito a documenti programmatici e agli atti istituzionali in cui è segnalato il tema del coinvolgimento delle associazioni di pazienti nel percorso di cura e nei processi regolatori (es. Piano Oncologico Nazionale, mozioni e risoluzioni parlamentari).
6. Il sesto punto riguarda l’impegno a investire in iniziative di ricerca e cura che abbiano l’obiettivo di validare l’uso di strumenti di eHealth per facilitare l’adozione di PROMs nella ricerca, nelle sperimentazioni e nella gestione clinica.

P.T.