In occasione della XXVI Giornata Mondiale delle Malattie Rare (29 febbraio), Fondazione Telethon annuncia il proprio impegno affinchè la terapia genica per la sindrome di Wiskott-Aldrich (WAS), una malattia genetica rara del sistema immunitario, possa essere presto disponibile. Questa decisione è la seconda tappa di un percorso pionieristico intrapreso da Telethon per far sì che terapie geniche, potenzialmente in grado di cambiare la storia di malattie molto gravi, siano disponibili ai pazienti. Già lo scorso settembre la Fondazione aveva annunciato di essersi assunta la responsabilità di produrre e distribuire la terapia genica per un’altra rara immunodeficienza, l’ADA-SCID, che nonostante la conferma della sua efficacia e sicurezza, rischiava di non essere più disponibile.
Oggi è la volta della terapia genica per la sindrome di Wiskott-Aldrich, anch’essa nata nei laboratori dell’Istituto San Raffaele-Telethon di Milano e oggetto di una partnership industriale. Tuttavia, nel 2022 l’azienda farmaceutica che l’aveva in licenza ha annunciato il proprio disinvestimento nel campo delle immunodeficienze, prima della richiesta dell’autorizzazione all’immissione in commercio all’EMA. Fondazione Telethon ha quindi ottenuto la restituzione della licenza e si è lanciata in una nuova sfida: ottenere l’approvazione di questa terapia da parte degli enti regolatori. L’impegno di renderla disponibile per i pazienti che ne hanno bisogno risponde alla missione della Fondazione, che è quella di far avanzare la ricerca scientifica verso la cura delle malattie rare, che nel mondo riguardano ben 300 milioni di persone. Nel frattempo, l’EMA ha selezionato Telethon e il programma di sviluppo di questa terapia per il progetto pilota, che supporta realtà accademiche e organizzazioni non profit nello sviluppo di terapie avanzate.
<Non c’è occasione migliore della Giornata Mondiale delle Malattie Rare per annunciare il nostro impegno a rendere disponibile come trattamento anche la terapia genica per la sindrome di Wiskott-Aldrich, una rara malattia genetica del sistema immunitario>, ha commentato Francesca Pasinelli, consigliere delegato di Fondazione Telethon. <Dopo la decisione presa per la terapia genica dell’ADA-SCID, vogliamo garantire la disponibilità di un altro trattamento che altrimenti rischierebbe il mancato accesso al mercato. Essere stati selezionati dall’EMA per il suo programma europeo di sviluppo di terapie avanzate è un riconoscimento della nostra capacità di portare questa terapia all’approvazione in Europa, grazie alla nostra visione e alle competenze di cui disponiamo>.
Paola Trombetta
