Per la prima volta al mondo, nel maggio 2017, un paziente affetto da Sclerosi multipla progressiva in stadio avanzato ha ricevuto una terapia a base di cellule staminali neurali (del cervello), ovvero cellule progenitrici in grado di specializzarsi in tutti i tipi di cellule nervose, nell’ambito dello studio STEMS, coordinato dal professor Gianvito Martino, direttore scientifico dell’IRCCS Ospedale San Raffaele di Milano e pioniere della ricerca in questo campo.
Oggi, sulla prestigiosa rivista Nature Medicine, sono stati pubblicati i risultati dello studio clinico: i medici e ricercatori dell’Unità di ricerca di Neuroimmunologia e del Centro Sclerosi Multipla dell’IRCCS Ospedale San Raffaele hanno dimostrato la sicurezza e la tollerabilità del trattamento. Hanno inoltre osservato una riduzione dell’atrofia cerebrale nei pazienti trattati con il maggior numero di cellule staminali neurali e una variazione del profilo liquorale in senso pro-rigenerativo dopo il trattamento. Tali risultati necessitano però di essere confermati su un gruppo più ampio di pazienti per poter pensare in futuro a un possibile impiego di queste cellule nella pratica clinica.
L’innovazione di questo studio è rappresentata dall’utilizzo di una nuova terapia cellulare avanzata a base di cellule staminali neurali, mai utilizzate prima in pazienti con sclerosi multipla. Tali cellule, a differenza delle staminali ematopoietiche (utilizzate nelle forme recidivanti remittenti di malattia ma inefficaci nelle forme progressive) e delle cellule staminali mesenchimali (che non hanno mostrato benefici in pazienti con sclerosi multipla progressiva), hanno dimostrato negli studi preclinici di poter avere un elevato potenziale pro-rigenerativo una volta trapiantate.
Le cellule staminali neurali rappresentano una strategia terapeutica promettente per una malattia complessa ed eterogenea come la sclerosi multipla, in cui sono molteplici i meccanismi che contribuiscono alla progressione della disabilità – dall’infiammazione alla neurodegenerazione – e su cui bisogna intervenire per sviluppare un trattamento efficace. È stato grazie al sostegno dell’Associazione Italiana Sclerosi Multipla (AISM) e della sua Fondazione (FISM) se questa terapia, frutto di 20 anni di ricerca, è arrivata alla sperimentazione.
<É un traguardo importante, anche se rappresenta solo la prima tappa del percorso clinico-sperimentale che porta a una vera e propria terapia. Il mio primo pensiero va, soprattutto, alle persone malate e alle loro famiglie che hanno sostenuto la nostra ricerca in tutti questi anni, certo drammatici dal punto di vista della sanità pubblica, con pazienza, speranza, dedizione e sacrificio. Non saremmo arrivati fin qui senza il loro contributo. La strada intrapresa è però ancora lunga>, spiega Gianvito Martino, direttore scientifico dell’Ospedale San Raffaele. <I dati pubblicati non sono ancora sufficienti per considerare questa opportunità come una vera e propria terapia. Il passo successivo sarà quello di procedere con un nuovo studio clinico sperimentale che coinvolga un gruppo più ampio di pazienti, con l’obiettivo di dimostrare, da un lato l’efficacia delle cellule staminali neurali nel bloccare la progressione di malattia, dall’altro lato la loro capacità di favorire la rigenerazione delle aree del sistema nervoso danneggiate. Il fine ultimo è quello di sviluppare una terapia innovativa ed efficace per le persone con forme progressive di SM che hanno, ad oggi, opzioni terapeutiche limitate>, conclude il professor Martino.
<Da oltre vent’anni abbiamo promosso e sostenuto la ricerca sulle cellule staminali, investendo nella ricerca di base e nella sperimentazione sull’uomo. I tempi sono apparentemente lunghi, ma è così che possiamo arrivare a risultati che siano in grado di cambiare la vita delle persone. In questi ultimi 25 anni tanto è cambiato nella sclerosi multipla, molto si sta facendo anche per le forme progressive. Le persone più gravi hanno risposte innovative per affrontare i sintomi e guadagnare qualità di vita. Continueremo a sviluppare ricerche con le cellule staminali e altri progetti innovativi per andare verso un mondo libero dalla sclerosi multipla>, dichiara Mario Alberto Battaglia, presidente della Fondazione Italiana Sclerosi Multipla (FISM).
Paola Trombetta
